El medicamento más caro de la historia ya está a la venta

Zolgensma cuesta 2,12 millones de dólares y combate una enfermedad mortal

Por Agencias

Sabemos que la salud es cara, pero el nuevo medicamento que salió a la venta este ayer para combatir la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética rara muy grave que puede ser mortal, supera todos los límites.

Se trata de Zolgensma, elaborado por la farmacéutica suiza Novartis, de una infusión intravenosa única y que tiene un costo de 2,12 millones de dólares, la medicina más cara de la historia.

El medicamento se enfoca en un gen defectuoso que le impide al cuerpo elaborar una cantidad suficiente de una proteína que permite el funcionamiento normal de los nervios que controlan el movimiento. Sin esa proteína los nervios se mueren, se debilitan los músculos de un niño a tal grado que no se puede mover, y con el tiempo deja de tragar y respirar.

Zolgensma suministra una copia saludable de este gen, que permite que las células nerviosas produzcan la proteína requerida. Eso detiene el deterioro y favorece el desarrollo más normal del menor.

En el tipo más común de la enfermedad, que es también el más grave, al menos 90% de los pacientes mueren al llegar a los dos años, y los que siguen vivos requieren un ventilador para respirar. Los menores afectados por los tipos menos severos quedan incapacitados más lentamente y pueden vivir un par de décadas.

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el viernes pasado el tratamiento para todos los niños dos años a quienes se confirme con una prueba genética que tienen alguno de los tres tipos de esta enfermedad.

Novartis dijo que permitirá que las aseguradoras hagan pagos a lo largo de cinco años, de 425 mil dólares anuales, y ofrecerá reembolsos parciales si el tratamiento no funciona.

El Instituto para la Revisión Clínica y Económica, grupo independiente que evalúa el valor de las medicinas nuevas y caras, calculó que el precio de la nueva terapia genética se justifica a un costo de entre 1,2 y 2,1 millones de dólares porque “transforma drásticamente las vidas de las familias afectadas por esta devastadora enfermedad”.

La única otra medicina para AME que ha sido aprobada en EEUU se llama Spinraza, que debe aplicarse cada cuatro meses. Su fabricante Biogen cobra 750 mil dólares por el primer año y 350 mil anuales después.

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